－ 「NSI-566」を虚血性脳卒中の治療としてさらに評価する第II相臨床試験を開始
－ 「NSI-189」がアンジェルマン症候群の治療のために希少薬指定を取得
－ ジム･スカリーを臨時最高経営責任者に任命
メリーランド州ジャーマンタウン発, Aug. 18, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- 神経幹細胞および小分子化合物テクノロジーを基盤とする神経系治療の開発を専門にしているバイオ医薬品会社、ニューラルステム (Neuralstem, Inc.、Nasdaq:CUR) は、2018年6月30日までの第2四半期の財務成績を発表し、また事業についてのアップデートを提供した。
ニューラルステムの臨時最高経営責任者であるジム･スカリー (Jim Scully) は次のように述べている。「革新的な神経幹細胞および小分子療法のパイプラインを引き続き進歩させていく中で、2018年の第2四半期が実り多かったことをうれしく思っています。当社のリード幹細胞療法候補であるNSI-566を、虚血性脳卒中の治療について第II相臨床試験に進めることができ、医療上のアンメットニーズのあるこの他の分野での応用にも進歩が見られたことについて特にうれしく思っています。さらに、アンジェルマン症候群とアルツハイマー病を含めた疾患に対する小分子NSI-189の治療適用についても、有望な前臨床データに基づいて探索していけることを楽しみにしています。」
臨床関係の主要情報
「NSI-566」は、脳卒中、筋萎縮性側索硬化症 (ALS)、慢性脊髄損傷 (cSCI) に起因する麻痺の治療のために試験中の、脊髄由来の神経幹細胞ラインである。NSI-566は、ニューラルステムの幹細胞療法のリード候補である。
- ニューラルステムは、7月に虚血性脳卒中の治療の可能性についてNSI-566を評価する第II相試験の開始を発表した。この試験は無作為化対照二重盲検として実施され、第I相安全性試験の良好な結果に基づいて行われ、部分的な半身不随のある脳卒中患者におけるNSI-566の安全性および麻痺回復に関する有効性をさらに試験するものである。この試験は2018年8月1日から中国北京のバイー脳病院 (Bayi Brain Hospital) で行われ、蘇州ニューラルステム社 (Suzhou Neuralstem Ltd) のアジア事業担当バイスプレジデントであるジェームズ･リー博士 (James Li, Ph.D.) が運営する。第I相試験では、慢性片側不全麻痺のある脳卒中患者9人をNSI-566で治療したところ、運動機能および臨床状態に統計的に有意な改善が見られた。
- 同社は6月に、慢性脊髄損傷 (cSCI) 患者にけるNSI-566の移植による治療の可能性を裏付ける、「Cell Stem Cell (細胞･幹細胞) 」誌掲載の研究結果を発表した。「A First-in-Human, Phase I Study of Neural Stem Cell Transplantation for Chronic Spinal Cord Injury (慢性脊髄損傷の治療のための神経幹細胞移植の、人体における初の第I相試験) 」という題目の論文では、運動機能および感覚機能、電気生理学について詳しく分析し、その結果はNSI-566の移植後に4人中3人の患者で改善が見られたことを示している。この試験の主な目的は、安定した胸部脊髄損傷のある患者におけるNSI-566移植の安全性を評価することであり、追加のエンドポイントとして神経障害、神経生理学、神経痛の変化も測定された。
- 同社は5月に、「アナルズ･オブ･クリニカル･アンド･トランスレーショナル･ニューロロジー (Annals of Clinical and Translational Neurology) 」誌において「筋萎縮性側索硬化症における長期第1/2相髄腔内幹細胞移植成果 (Long-term Phase 1/2 Intraspinal Stem Cell Transplantation Outcomes in Amyotrophic Lateral Sclerosis) 」と題された記事で発表された研究の結果で、移植されたヒト脊髄由来神経幹細胞 (HSSC) 移植が、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者の機能を安定化させるために有効である可能性を裏付けたことを発表した。同試験では、ALSFRS-Rスケールを用いて測定された機能的アウトカムおよび、機能的および生存のアウトカムを組み合わせた複合統計により、HSSC移植の効果を評価した。2つの過去のデータセットに由来する適合対照群と比較評価した結果、HSSCの投与を受けた被験者は、24ヶ月時点で有意に優れたALSFRS-Rスコアおよび機能 / 生存複合スコアを示した。改訂版ALS機能評価スケール (ALSFRS-R) は、日常生活活動 (ADL) の実行における身体機能を測定する、検証済みの質問票である。
「NSI-189」は、小分子ベンジルピペラジン-アミノピリジンであり、大うつ病性障害 (MDD) の治療用の臨床開発段階、およびアンジェルマン症候群、放射線照射によって誘発される認知機能障害、1型･2型糖尿病、脳卒中の治療用の前臨床開発段階にある。
- 同社は8月に、この薬剤がアンジェルマン症候群の治療用にFDA (食品医薬品局) から希少薬指定を受けたことを発表した。NSI-189は、前臨床モデルでシナプス可塑性の尺度および記憶力の体外バイオマーカーである長期増強 (LTP) を復旧する能力を示した。アンジェルマン症候群 (AS) は、母親からの15番染色体のUBE3A遺伝子の機能欠如から生じる、希少な先天性遺伝病である。発生率は15,000人中1人であり、全世界の患者数は50万人ほどである。ASの症状には、発達障害、発語障害、痙攣、歩行障害、バランス障害が含まれる。ASの患者は、歩行や会話がまったく不可能で、生涯介護が必要となるケースもある。平均寿命は正常であり、患者と介護者に大きな負担がかかる。現在、アンジェルマン症候群の治療のためにFDAの承認を受けている療法はない。FDAの希少薬指定プログラムでは、米国における患者数が20万人未満の疾患のための治療薬開発を奨励するために、特別なステータスとインセンティブを提供している。希少薬指定を受けると、FDAによる承認を得た後7年間にわたる市場独占および、試験費用に関連する税控除、FDAユーザー料金の免除、臨床試験設計についてのFDAの支援など、その他の開発インセンティブが付与される。
- 同社は7月に、シカゴで開催されたアルツハイマー協会国際会議 (Alzheimer's Association International Conference) において、アルツハイマー病のマウスモデルでNSI-189を経口投与したところ、認知尺度および不安の有意な回復または改善が見られたことを実証するデータのプレゼンテーションを行った。結果は、「Effect of Neurogenic Compound NSI-189 on Indices of Cognition and Anxiety in a Mouse Model (5XFAD) of Alzheimer’s Disease (アルツハイマー病マウスモデル (5XFAD) における、認知および不安の指数に対する神経増殖誘導化合物NSI-189の効果) 」という展示ポスターで発表された。この研究はカリフォルニア大学サンディエゴ校 (University of California, San Diego) のコリンヌ･ジョリバルト博士 (Dr. Corinne Jolivalt) の研究所で実施され、NSI-189がマウスの学習能力および保持力、短期記憶力、不安度を有意に改善したことを示した。
企業のハイライト
- ジム･スカリー (Jim Scully) が、取締役会によって8月1日付けで臨時最高経営責任者に任命された。スカリーはニューラルステムの前任社長兼最高経営責任者リッチ･デイリー (Rich Daly) を後継した。スカリーは、武田製薬 (Takeda Pharmaceuticals)、アステラス製薬 (Astellas Pharmaceuticals)、アボット･ラボラトリーズ (Abbott Laboratories)、ウォルグリーンズ (Walgreens) の財務および戦略計画、グローバルビジネス開発および一般経営のリーダーとしての役職を含めた、医薬品および広範な医療業界における上級幹部役員としての豊かな経験をニューラルステムにもたらす。
- また、取締役会は8月1日付けでウィリアム･オールデーカー (William Oldaker) を取締役会の会長に任命した。オールデーカーは、2007年4月以来ニューラルステムの取締役を務めてきた。さらに、同氏はワシントン市のオールデーカー･アンド･ウィリソン法律事務所 (Oldaker & Willison PLLP) の創設者兼パートナーであり、コロラド州、ワシントン市、アイオワ州弁護士協会、ワシントン市の控訴裁判所弁護士協会、米国最高裁判所弁護士協会の会員でもある。
2018年6月30日までの四半期の財務成績
キャッシュポジションと流動性: 2018年6月30日現在、キャッシュと投資は710万ドル (約7億8,000万円) であった (2018年3月31日現在では970万ドル (約10億7,000万円) であった)。260万ドル (約2億8,700万円) の減少は、同期の60万ドル (約6,600万円) の損失の、負債分類ワラントの公正価値の変化に関連する140万ドル (約1億5,500万円) の利得、営業資産および営業負債の変化に関連する76万ドル (約8,400万円) の純キャッシュ流出、20万ドル (約2,200万円) の株式ベース報酬による調整を反映している。同社は、現在の事業計画に基づき、既存のキャッシュ、キャッシュ同等物、短期投資から、2019年第1四半期まで運営資金を出資すると予測している。
営業損失: 2018年6月30日までの第2四半期の営業損失は200万ドル (約2億2,100万円) であった (2017年同期は420万ドル (約4億6,400万円))。2018年6月30日までの6カ月の営業損失は440万ドル (約4億8,600万円) であった (2017年同期は850万ドル (約9億3,900万円) の損失)。
3カ月および6カ月の期間における営業損失の減少は主に、NSI-189の第II相試験の完了に伴う試験および関連コストの減少、企業再編およびコスト削減の取り組みに関連した人件費および設備費の減少に関連するものであり、マイルストーンベースのロイヤリティからの収入および国立衛生研究所 (National Institute of Health: HIH) の補助金に基づく返金によって相殺された。
純損失: 2018年6月30日までの第2四半期の純損失は60万ドル (約6,600万円)、即ち一株当たり0.04ドル (約4.4円) (ベーシック) であった (2017年同期は460万ドル (約5億800万円)、即ち一株当たり0.39ドル (約43.1円) (ベーシック) の損失)。純損失の減少は主に、営業損失の減少および同社の負債分類ワラントの公正価値の変化に関連する非キャッシュチャージによるものであった。
2018年6月30日までの6か月間の純損失は280万ドル (約3億1,000万円)、即ち一株当たり0.18ドル (約19.9円) (ベーシック) であった (2017年同期は1,220万ドル (約13億5,000万円)、即ち一株当たり1.06ドル (約117.2円) (ベーシック) の損失)。純損失の減少は主に、営業損失の減少、2017年の同社の負債分類ワラントの公正価値の変化に関連する非キャッシュチャージの減少、ワラント勧誘費用の減少、および2017年4月に長期負債が満期になったことに起因する金利費用の減少によるものであった。
研究開発費2018年6月30日までの四半期の研究開発費は100万ドル (約1億1,100万円) であり、2017年同期比で160万ドル (約1億7,700万円)、即ち61%減少した。この減少は主に、実施中の企業再編およびコスト削減の取り組みに関連した人件費および設備費の71万ドル (約7,800万円) の減少、NSI-189の第II相試験の完了に伴う試験および関連コストの31万ドル (約3,400万円) の減少、非キャッシュの株式ベース報酬費用の41万ドル (約4,500万円) の減少、およびNIH補助金に基づく9万ドル (約1,000万円) の返金に起因した。
2018年6月30日までの6カ月の研究開発費は220万ドル (約2億4,300万円) であり、2017年同期比で330万ドル (約3億6,500万円)、即ち60%減少した。この減少は主に、実施中の企業再編およびコスト削減の取り組みに関連した人件費および設備費の180万ドル (約1億9,900万円) の減少、NSI-189の第II相試験の完了に伴う試験および関連コストの54万ドル (約6,000万円) の減少、非キャッシュの株式ベース報酬費用の72万ドル (約8,000万円) の減少、およびNIH補助金に基づく18万ドル (約2,000万円) の返金に起因した。
一般管理費: 2018年6月30日までの第2四半期の一般管理費は130万ドル (約1億4,400万円) であり、2017年同期比で38万ドル (約4,200万円)、即ち23%減少した。この減少は主に、実施中の企業再編およびコスト削減の取り組みによる人件費および関連費用の40万ドル (約4,400万円) の削減および非キャッシュの株式ベース報酬費用の4万ドル (約440万円) の減少によるものであり、税務および保険費用の7万ドル (約770万円) の増加によって部分的に相殺された。
2018年6月30日までの6カ月の一般管理費は240万ドル (約2億6,500万円) であり、2017年同期比で53万ドル (約5,900万円)、即ち18%減少した。この減少は主に人件費および関連費用の56万ドル (約6,200万円) の削減および、企業再編によるコンサルティングおよびプロフェッショナルサービス費用の4万ドル (約440万円) の削減に起因し、コスト削減の取り組みの一部は非キャッシュの株式ベース報酬費用の9万ドル (約990万円) の増加で相殺されている。
| ニューラルステム (Neuralstem, Inc.) | |||||||
| 未監査連結バランスシート (要約) | |||||||
| June 30, | December 31, | ||||||
| 2018 | 2017 | ||||||
| ASSETS | |||||||
| CURRENT ASSETS | |||||||
| Cash and cash equivalents | $ | 7,092,832 | $ | 6,674,940 | |||
| Short-term investments | - | 5,000,000 | |||||
| Trade and other receivables | 478,722 | 312,802 | |||||
| Current portion of related party receivable, net of discount | - | 58,784 | |||||
| Prepaid expenses | 343,428 | 402,273 | |||||
| Total current assets | 7,914,982 | 12,448,799 | |||||
| Property and equipment, net | 128,017 | 172,886 | |||||
| Patents, net | 814,023 | 883,462 | |||||
| Related party receivable, net of discount and current portion | 343,281 | 365,456 | |||||
| Other assets | 33,004 | 13,853 | |||||
| Total assets | $ | 9,233,307 | $ | 13,884,456 | |||
| LIABILITIES AND STOCKHOLDERS' EQUITY | |||||||
| CURRENT LIABILITIES | |||||||
| Accounts payable and accrued expenses | $ | 713,068 | $ | 875,065 | |||
| Accrued bonuses | - | 418,625 | |||||
| Other current liabilities | 52,933 | 220,879 | |||||
| Total current liabilities | 766,001 | 1,514,569 | |||||
| Warrant liabilities | 2,283,833 | 3,852,882 | |||||
| Other long term liabilities | 8,270 | 1,876 | |||||
| Total liabilities | 3,058,104 | 5,369,327 | |||||
| STOCKHOLDERS' EQUITY | |||||||
| Preferred stock, 7,000,000 shares authorized, $0.01 par value; 1,000,000 shares issued and outstanding at both June 30, 2018 and December 31, 2017 | 10,000 | 10,000 | |||||
| Common stock, $0.01 par value; 300,000,000 shares authorized, 15,160,014 shares issued and outstanding at both June 30, 2018 and December 31, 2017 | 151,600 | 151,600 | |||||
| Additional paid-in capital | 217,485,751 | 217,050,174 | |||||
| Accumulated other comprehensive income | 1,142 | 2,631 | |||||
| Accumulated deficit | (211,473,290 | ) | (208,699,276 | ) | |||
| Total stockholders' equity | 6,175,203 | 8,515,129 | |||||
| Total liabilities and stockholders' equity | $ | 9,233,307 | $ | 13,884,456 | |||
| ニューラルステム (Neuralstem, Inc.) | |||||||||||||||
| 未監査連結営業運営･総合的損失報告 (要約) | |||||||||||||||
| Three Months Ended June 30, | Six Months Ended June 30, | ||||||||||||||
| 2018 | 2017 | 2018 | 2017 | ||||||||||||
| Revenues | $ | 252,500 | $ | 2,500 | $ | 255,000 | $ | 5,000 | |||||||
| Operating expenses: | |||||||||||||||
| Research and development expenses | 1,014,780 | 2,585,079 | 2,184,221 | 5,487,165 | |||||||||||
| General and administrative expenses | 1,260,692 | 1,635,652 | 2,442,746 | 2,968,073 | |||||||||||
| Total operating expenses | 2,275,472 | 4,220,731 | 4,626,967 | 8,455,238 | |||||||||||
| Operating loss | (2,022,972 | ) | (4,218,231 | ) | (4,371,967 | ) | (8,450,238 | ) | |||||||
| Other income (expense): | |||||||||||||||
| Interest income | 19,514 | 14,013 | 37,263 | 34,896 | |||||||||||
| Interest expense | (772 | ) | (15,728 | ) | (2,692 | ) | (154,460 | ) | |||||||
| Change in fair value of derivative instruments | 1,378,830 | (341,611 | ) | 1,569,049 | (3,082,925 | ) | |||||||||
| Fees related to issuance of inducement warrants and other expenses | (1,646 | ) | (87,635 | ) | (5,667 | ) | (563,719 | ) | |||||||
| Total other income (expense) | 1,395,926 | (430,961 | ) | 1,597,953 | (3,766,208 | ) | |||||||||
| Net loss | $ | (627,046 | ) | $ | (4,649,192 | ) | $ | (2,774,014 | ) | $ | (12,216,446 | ) | |||
| Net loss per share - basic and diluted | $ | (0.04 | ) | $ | (0.39 | ) | $ | (0.18 | ) | $ | (1.06 | ) | |||
| Weighted average common shares outstanding - basic and diluted | 15,144,243 | 11,906,334 | 15,130,666 | 11,525,730 | |||||||||||
| Comprehensive loss: | |||||||||||||||
| Net loss | $ | (627,046 | ) | $ | (4,649,192 | ) | $ | (2,774,014 | ) | $ | (12,216,446 | ) | |||
| Foreign currency translation adjustment | (1,604 | ) | (384 | ) | (1,489 | ) | (555 | ) | |||||||
| Comprehensive loss | $ | (628,650 | ) | $ | (4,649,576 | ) | $ | (2,775,503 | ) | $ | (12,217,001 | ) | |||
将来の見通しに関する記述についての注意事項
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