-NSI-566 임상2상 시작으로 허혈성 뇌졸중 치료제 연구 가속화 기대
-NSI-189 엔젤만 증후군 치료용 희귀의약품 지정
-CEO 직무대행으로 짐 스컬리 임명
미국 메릴랜드주 저먼타운, Aug. 18, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- 신경줄기세포와 저분자 화합물 기술을 기반으로 신경계 치료제 개발에 주력하는 바이오 제약회사 뉴럴스템(Neuralstem, Inc.)(나스닥명:CUR)이 2018년 6월 30일 마감된 2분기의 경영 현황 및 회계 실적을 발표했다.
짐 스컬리(Jim Scully) 뉴럴스템 CEO 직무대행은 “혁신적인 신경줄기세포와 저분자 화합물 파이프라인을 계속 발전시킨 덕에 생산적인 2분기 사업 결과를 발표할 수 있어 기쁘다. 특히 핵심 줄기세포 치료제 후보인 NSI-566이 허혈성 뇌졸중에 대한 임상2상 단계를 시작한 것에 거는 기대가 크다. NSI-566은 이 밖에 의료 수요가 충족되지 않은 분야에도 적용될 잠재력을 지녔다. 더불어 우리는 저분자 NSI-189의 고무적인 전임상 데이터를 토대로 엔젤만 증후군과 알츠하이머 등에 대한 치료제 개발 가능성을 연구하고 있다.”고 말했다.
주요 임상시험 진행 현황
NSI-566은 척수에서 추출한 신경줄기세포로, 뇌졸중, 근위축성 측삭 경화증(ALS), 만성 척수 손상(cSCI)으로 인한 마비 증상 치료제로서 평가가 진행되고 있다. NSI-566은 뉴럴스템의 핵심 줄기세포 치료제 후보이다.
- 7월 뉴럴스템은 허혈성 뇌졸중을 위한 잠재적 치료제로서 NSI-566을 평가하기 위해 임상2상 단계에 들어간다고 발표했다. 무작위 이중맹검 대조연구로 진행되며, 개방표지 형식으로 이뤄진 임상1상 안전성 연구의 고무적 결과에 바탕을 둔다. 나아가 신체 절반이 부분 마비된 뇌졸중 환자의 마비 증상을 치료할 NSI-566의 안전성과 효험을 검증하는 것이 이번 임상시험의 목표이다. 쑤저우 뉴럴스템(Suzhou Neuralstem Ltd)의 아시아 사업담당 부사장을 맡고 있는 제임스 리(James Li) 박사가 시험을 이끈다. 시험은 2018년 8월 1일 중국 베이징에 있는 바이 뇌전문 병원(Bayi Brain Hospital)에서 시작됐다. 임상1상 단계에서 NSI-566 치료제는 9명 만성 편측부전마비 뇌졸중 환자의 운동 기능과 임상 상태 기준치 통계를 유의미한 수준으로 개선시켰다.
- 6월 과학 전문지 Cell Stem Cell에 게재한 연구 논문의 결과를 발표했다. 이 연구는 만성 척수 손상(cSCI) 환자에게 NSI-566을 이식할 경우 잠재적 치료 효과가 발생한다는 사실을 뒷받침한다. 논문 제목은 ‘만성척수손상 치료 목적의 최초 인간 대상 신경줄기세포 이식 임상 1상 연구(A First-in-Human, Phase I Study of Neural Stem Cell Transplantation for Chronic Spinal Cord Injury)’로, 운동 및 감각 기능, 전기생리학적 결과를 상세히 분석해 NSI-566 이식 후 3~4명의 환자에게서 호전 증상이 나타난다는 사실을 규명했다. 이 연구의 주요 목적은 안정적 상태의 흉추손상 환자에 대한 NSI-566 이식의 안전성을 평가하는 것이었다. 다만 신경학적 결손이나 신경생리학적, 신경병성 고통 등 평가 변수도 측정 대상에 포함되었다.
- 5월, 임상-중개 신경학회보(Annals of Clinical and Translational Neurology)에 게재한 연구 논문의 결과를 발표했다. 논문 제목은 ‘루게릭병에서의 척수강 줄기세포 이식 결과에 대한 장기 임상1/2상 결과(Long-term Phase 1/2 Intraspinal Stem Cell Transplantation Outcomes in Amyotrophic Lateral Sclerosis)’로, 루게릭병(ALS) 환자의 운동 기능을 안정화하기 위해 이식된 인간 척추 추출 신경줄기세포(HSSC)의 잠재력을 뒷받침한다. 이 연구는 ALSFRS-R(근위축성측삭경화증 기능 평가 척도)를 기준으로 HSSC 이식이 기능에 미치는 영향을 평가했고, 기능 및 생존율 데이터를 합친 종합적 통계를 평가했다. 결과는 두 가지 과거 데이터 세트의 일치하는 대조군을 상대로 평가되었고, HSSC를 투여한 피험자의 24개월 후 평가에서 월등한 ALSFRS-R 점수를 얻었을 뿐만 아니라 종합적인 기능·생존 점수에서도 월등한 결과를 기록했다. ALSFRS-R은 일상생활 활동(ADL)의 신체 기능을 측정하는 검증된 설문조사이다.
NSI-189는 벤질피페라진 아미노피리딘으로, 주요우울장애(MDD) 치료용 임상 개발 단계가 진행 중이고, 엔젤만 증후군, 방사선 유도성 인지장애, 제1형 당뇨병, 제2형 당뇨병, 뇌졸중 치료용 전임상 개발이 진행 중이다.
- 8월, 미국식품의약청(FDA)로부터 엔젤만 증후군 치료용 희귀의약품으로 지정됐다. NSI-189는 전임상 개발 과정에서 시냅스 가소성과 기억 능력을 가늠하는 체외 생체지표인 장기강화작용(LTP)을 회복시키는 효능을 입증 받았다. 엔젤만 증후군(AS)은 선천성 희귀유전질환으로, 모계 15번 염색체 UBE3A 유전자 결손으로 인해 발병한다. 유병률은 1만5,000명 당 1명으로 전세계에 약 50만 명의 환자가 존재한다. AS의 주요 증상으로는 발달 지연, 언어 장애, 발작, 걷기 및 균형 장애 등이 있다. AS 환자들은 걷기나 말하기 능력을 영구 상실할 수 있으며 평생 치료 받아야 한다. 특히 기대수명이 일반인과 동일하기 때문에 환자는 물론 간병인에게도 상당한 부담이 주어진다. 현재 FDA 승인을 획득한 엔젤만 증후군 치료제는 없다. FDA의 희귀의약품 지정 프로그램은 유병 인구 20만 명 이하의 질병 치료에 쓰이는 의약품 개발을 촉진하고자 해당 의약품에 특수 지위와 인센티브를 부여한다. 희귀의약품으로 지정된 의약품은 FDA 승인 이후 7년 동안 시장 독점권을 인정받으며, 임상시험 비용 등에 대한 세제혜택, 심사 비용 면제 및 임상시험 설계 등 각종 인센티브를 제공 받는다.
- 7월 알츠하이머 일리노이주 시카고에서 열린 알츠하이머병협회 국제 컨퍼런스에서 알츠하이머 쥐 모델에 대한 NSI-189경구 투여가 인지 능력과 불안도 수치를 크게 향상, 개선시켰다는 전임상 데이터를 발표했다. 구체적인 결과는 포스터 발표(‘Effect of Neurogenic Compound NSI-189 on Indices of Cognition and Anxiety in a Mouse Model (5XFAD) of Alzheimer’s Disease.’)를 통해 소개되었다. 이번 연구는 UC샌디에이고 의대 병리과 코린 졸리볼트(Corinne Jolivalt) 부교수의 연구실에서 진행되었으며, 피실험 쥐의 유지 능력, 단기 기억력, 불안 수치가 크게 향상되는 결과를 얻었다.
경영 현황
- 뉴럴스템 이사회가 8월 1일부로 짐 스컬리를 CEO 직무대행으로 임명했다. 스컬리는 뉴럴스템 회장과 CEO를 지낸 리치 댈리(Rich Daly)의 뒤를 잇게 되었다. 스컬리는 제약 및 헬스케어 업계에서 다양한 경영직을 맡은 바 있어 이를 바탕으로 뉴럴스템에 풍부한 노하우를 전달하고 있다. Takeda Pharmaceuticals, Astellas Pharmaceuticals, Abbott Laboratories, Walgreens에서 재무 및 전략 수립, 글로벌 비즈니스 개발, 경영 전반을 이끌었다.
- 더불어 이사회는 8월 1일부로 윌리엄 올대커(William Oldaker)를 이사회 의장으로 선출했다. 윌리엄 올대커는 2007년 4월부터 뉴럴스템의 이사로 일해왔다. 워싱턴 D.C.의 법률회사 Oldaker & Willison PLLP의 창립자 겹 파트너 변호사이며 콜라라도, D.C., 아이오와주 변호사 협회, D.C. 항소법원 변호사 협회, 미국 연방 대법원 변호사 협회 회원이다.
2분기(2018년 6월 30일 마감) 회계 실적
현금 포지션 및 유동성: 2018년 6월 30일 기준 현금 및 투자는 710만 달러 2018년 3월 31일 기준 970만 달러보다 감소했다. 260만 달러 감소분은 워런트로 분류되는 채무의 공정가치 변동에 따른 140만 달러 이익을 포함한 일부 비현금 아이템과 더불어, 영업 자산 및 부채 변화에 따른 76만 달러 상당의 순현금 유출, 20만 달러 상당의 주식 기준 보상 등, 해당 기간에 발생한 60만 달러의 손실을 반영한 결과이다. 뉴럴스템은 기존의 현금 및 현금성 자산, 단기 투자금이 2019년 1분기까지 예정된 경영 계획에 따른 사업 운영에 자금을 제공해줄 것으로 기대한다.
영업 손실: 2018년 6월 30일 마감된 2분기 영업 손실은 200만 달러로 2017년 2분기 손실액 420만 달러보다 감소했다. 2018년 6월 30일 마감된 6개월 동안의 영업 손실은 440만 달러로 지난해 같은 기간 손실액인 850만 달러보다 감소했다.
지난 3개월과 6개월 동안 영업 손실이 줄어든 것은 임상시험 수가 감소하고, NSI-189 임상2상 완료로 지출이 감소하고, 마일스톤 기반 로열티 매출과 국립보건원(NIH) 보조금 변제로 상쇄된 기업 구조조정 및 비용절감 노력에 따라 인력 및 시설 관련 비용이 감소했기 때문이다.
순손실: 2018년 6월 30일 마감된 2분기 순손실은 60만 달러, 주당 0.04달러로, 2017년 2분기 460만 달러, 주당 0.39달러보다 감소했다. 순손실이 줄어든 것은 운영비 감소와 더불어 워런트로 분류되는 채무의 공정 가치 변동과 같은 비현금 아이템의 변화가 주된 원인이다. 2018년 6월 30일 마감된 6개월 동안의 순손실은 280만 달러, 주당 0.18달러로, 지난해 같은 기간 1,220만 달러, 주당 1.06달러보다 감소했다. 이는 운영비 감소와 더불어 워런트로 분류되는 채무의 공정 가치 변동 및 2017년 워런트 공모 비용의 영향이며, 2017년 4월 장기채 만기 도래로 이자 비용이 줄어든 것 또한 영향을 미쳤다.
R&D 비용: 2018년 6월 30일 마감된 2분기 R&D 비용은 100만 달러로 전년동기대비 160만 달러, 61% 감소했다. 이는 기업 구조조정 및 비용절감 노력의 일환으로 인력 및 시설 비용을 71만 달러 가량 감축했기 때문이다. 또한 NSI-189 임상2상 완료에 따라 임상시험 및 관련 비용이 31만 달러 줄어들고, 비현금성 주식 기준 보상 비용이 41만 달러 줄어들고, NIH 보조금으로 9만 달러를 변제 받았기 때문이다.
2018년 6월 30일 마감된 6개월 동안의 R&D 비용은 220만 달러로, 전년동기대비 60% 감소했다. 이는 기업 구조조정 및 비용절감 노력의 일환으로 인력 및 시설 비용을 180만 달러 가량 감축했기 때문이다. 또한 NSI-189 임상2상 완료에 따라 임상시험 및 관련 비용이 54만 달러 줄어들고, 비현금성 주식 기준 보상 비용이 72만 달러 줄어들고, NIH 보조금으로 18만 달러를 변제 받았기 때문이다.
일반 관리비: 2018년 6월 30일 마감된 2분기 일반 관리비는 130만 달러로 전년동기대비 38만 달러, 23% 감소했다. 기업 구조조정 및 비용절감 노력의 결과로 인건비 관련 비용이 40만 달러 줄어들고, 비현금성 주식 기준 보상 비용이 세금 및 보험 비용 증가분(7만 달러)에 의해 부분적으로 상쇄되어 4만 달러 줄어들었기 때문이다.
2018년 6월 30일 마감된 6개월 동안의 일반 관리비는 240만 달러로, 전년동기대비 53만 달러, 18% 감소했다. 세금 및 보험 비용 증가분(9만 달러)에 의해 부분 상쇄된 기업 구조조정과 비용절감 노력의 결과로 인건비 관련 비용이 56만 달러 줄어들고, 컨설팅과 전문 서비스 비용이 4만 달러 줄어들었기 때문이다.
| Neuralstem, Inc. | |||||||
| Unaudited Condensed Consolidated Balance Sheets | |||||||
| June 30, | December 31, | ||||||
| 2018 | 2017 | ||||||
| ASSETS | |||||||
| CURRENT ASSETS | |||||||
| Cash and cash equivalents | $ | 7,092,832 | $ | 6,674,940 | |||
| Short-term investments | - | 5,000,000 | |||||
| Trade and other receivables | 478,722 | 312,802 | |||||
| Current portion of related party receivable, net of discount | - | 58,784 | |||||
| Prepaid expenses | 343,428 | 402,273 | |||||
| Total current assets | 7,914,982 | 12,448,799 | |||||
| Property and equipment, net | 128,017 | 172,886 | |||||
| Patents, net | 814,023 | 883,462 | |||||
| Related party receivable, net of discount and current portion | 343,281 | 365,456 | |||||
| Other assets | 33,004 | 13,853 | |||||
| Total assets | $ | 9,233,307 | $ | 13,884,456 | |||
| LIABILITIES AND STOCKHOLDERS' EQUITY | |||||||
| CURRENT LIABILITIES | |||||||
| Accounts payable and accrued expenses | $ | 713,068 | $ | 875,065 | |||
| Accrued bonuses | - | 418,625 | |||||
| Other current liabilities | 52,933 | 220,879 | |||||
| Total current liabilities | 766,001 | 1,514,569 | |||||
| Warrant liabilities | 2,283,833 | 3,852,882 | |||||
| Other long term liabilities | 8,270 | 1,876 | |||||
| Total liabilities | 3,058,104 | 5,369,327 | |||||
| STOCKHOLDERS' EQUITY | |||||||
| Preferred stock, 7,000,000 shares authorized, $0.01 par value; 1,000,000 shares issued and outstanding at both June 30, 2018 and December 31, 2017 | 10,000 | 10,000 | |||||
| Common stock, $0.01 par value; 300,000,000 shares authorized, 15,160,014 shares issued and outstanding at both June 30, 2018 and December 31, 2017 | 151,600 | 151,600 | |||||
| Additional paid-in capital | 217,485,751 | 217,050,174 | |||||
| Accumulated other comprehensive income | 1,142 | 2,631 | |||||
| Accumulated deficit | (211,473,290 | ) | (208,699,276 | ) | |||
| Total stockholders' equity | 6,175,203 | 8,515,129 | |||||
| Total liabilities and stockholders' equity | $ | 9,233,307 | $ | 13,884,456 | |||
| Neuralstem, Inc. | |||||||||||||||
| Unaudited Condensed Consolidated Statements of Operations and Comprehensive Loss | |||||||||||||||
| Three Months Ended June 30, | Six Months Ended June 30, | ||||||||||||||
| 2018 | 2017 | 2018 | 2017 | ||||||||||||
| Revenues | $ | 252,500 | $ | 2,500 | $ | 255,000 | $ | 5,000 | |||||||
| Operating expenses: | |||||||||||||||
| Research and development expenses | 1,014,780 | 2,585,079 | 2,184,221 | 5,487,165 | |||||||||||
| General and administrative expenses | 1,260,692 | 1,635,652 | 2,442,746 | 2,968,073 | |||||||||||
| Total operating expenses | 2,275,472 | 4,220,731 | 4,626,967 | 8,455,238 | |||||||||||
| Operating loss | (2,022,972 | ) | (4,218,231 | ) | (4,371,967 | ) | (8,450,238 | ) | |||||||
| Other income (expense): | |||||||||||||||
| Interest income | 19,514 | 14,013 | 37,263 | 34,896 | |||||||||||
| Interest expense | (772 | ) | (15,728 | ) | (2,692 | ) | (154,460 | ) | |||||||
| Change in fair value of derivative instruments | 1,378,830 | (341,611 | ) | 1,569,049 | (3,082,925 | ) | |||||||||
| Fees related to issuance of inducement warrants and other expenses | (1,646 | ) | (87,635 | ) | (5,667 | ) | (563,719 | ) | |||||||
| Total other income (expense) | 1,395,926 | (430,961 | ) | 1,597,953 | (3,766,208 | ) | |||||||||
| Net loss | $ | (627,046 | ) | $ | (4,649,192 | ) | $ | (2,774,014 | ) | $ | (12,216,446 | ) | |||
| Net loss per share - basic and diluted | $ | (0.04 | ) | $ | (0.39 | ) | $ | (0.18 | ) | $ | (1.06 | ) | |||
| Weighted average common shares outstanding - basic and diluted | 15,144,243 | 11,906,334 | 15,130,666 | 11,525,730 | |||||||||||
| Comprehensive loss: | |||||||||||||||
| Net loss | $ | (627,046 | ) | $ | (4,649,192 | ) | $ | (2,774,014 | ) | $ | (12,216,446 | ) | |||
| Foreign currency translation adjustment | (1,604 | ) | (384 | ) | (1,489 | ) | (555 | ) | |||||||
| Comprehensive loss | $ | (628,650 | ) | $ | (4,649,576 | ) | $ | (2,775,503 | ) | $ | (12,217,001 | ) | |||
미래예측진술에 대한 면책조항:
본 보도자료는 1995년 제정된 증권민사소송개혁법의 면책조항에 의거해 미래예측진술을 포함하고 있다. 이 미래예측진술들은 과거가 아닌 미래에 일어날 이벤트에 대한 것으로 ‘예상된다’, ‘기대된다’, ‘의도하다’, ‘계획’, ‘믿는다’, ‘추구한다’, ‘할 것이다’ 등의 용어에 의해 규정된다. 미래예측진술은 그 특성상 다양한 불확실성을 포함한다. 미래예측진술에 의해 표현된 바와 실제 결과를 다르게 만들 수 있는 리스크와 불확실성으로는 제품 개발 및 상용화에 내재된 리스크, 임상 시험 결과나 규제기관 승인에 따른 불확실성, 추가 자본의 필요성, 연구자와 지적재산권 관리에 대한 의존 등이 있다. 실제 결과는 미래예측진술에 의해 예상된 바와 달라질 수 있다. 각종 결과와 기타 리스크, 불확실성에 영향을 줄 수 있는 추가 정보는 10-K 양식(2017년 12월 31일 마감연도)의 연례 보고서, 10-Q 양식(2018년 3월 31일 마감)의 분기 보고서 등 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 뉴럴스템의 정기 보고서에 기술되어 있다. 당사는 미래예측진술을 업데이트할 어떠한 의무도 가지고 있지 않다.
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